Regulador de EU aprueba nuevo tratamiento contra la leucodistrofia metacromática, una enfermedad rara hereditaria
Reuters.- El regulador de salud estadounidense aprobó este lunes la terapia genética de Orchard Therapeutics, con sede en el Reino Unido, para tratar a niños con leucodistrofia metacromática (MLD), lo que la convierte en el primer tratamiento aprobado en el país para la enfermedad rara hereditaria.
Orchard, que fue adquirida por la empresa farmacéutica japonesa Kyowa Kirin 4151.T por 477.6 millones de dólares el año pasado, dijo que proporcionará detalles sobre el precio y la disponibilidad de la terapia en el transcurso de la semana.
La terapia única, denominada Lenmeldy en Estados Unidos, está aprobada para niños en ciertas etapas de progresión de la enfermedad, dijo la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA).
La aprobación se basó en datos de 37 niños que recibieron Lenmeldy en dos ensayos clínicos abiertos, cuyos resultados mostraron que la terapia redujo significativamente el riesgo de deterioro motor grave o muerte en comparación con los niños no tratados.
El regulador también señaló el riesgo potencial de cáncer de sangre asociado con el tratamiento, junto con la formación de coágulos de sangre o un tipo de inflamación de los tejidos cerebrales.
La MLD, que afecta al cerebro y al sistema nervioso, se caracteriza por la acumulación de ciertas sustancias grasas en las células y provoca la pérdida de la función motora y cognitiva y la muerte prematura.
Se estima que la enfermedad afecta a una de cada 40 mil personas en Estados Unidos, según la FDA.
Antes de que se adquiriera Orchard, el analista de TD Cowen, Yaron Werber, había estimado unas ventas máximas de 300 millones de dólares a nivel mundial para la terapia, con ingresos anuales de menos de 70 millones de dólares hasta 2025. La correduría ya no cubre a Orchard.
La terapia está aprobada en la Unión Europea y se vende bajo la marca Libmeldy.
Con información de Latinus
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- Cambio climático
- Desarrollo sustentable
Desarrollo del ejercicio
- Presentación de cada participante
- Etapa la discusión del debate. Se centrará en cuatro segmentos que a su vez se subdividirán en dos bloques cada uno.
- Bloque 1: Cada candidatura tendrá un minuto para posicionarse respecto al tema.
- Darán paso a la pregunta directa de los ciudadanos.
- Bloque 2: Inicia bolsa de tiempo. Se cederá la palabra y se dará una bolsa de tiempo de cinco minutos por candidatura.
- Ninguna de las intervenciones de los candidatos podrá exceder de usar más de un minuto y medio de su tiempo, de tal forma que nadie pueda consumir la totalidad de su tiempo.
- Finalmente, Claudia Sheinbaum, Xóchitl Gálvez y Jorge Álvarez Máynez tendrán un espacio para un mensaje final.
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Esto luego que los aspirantes a la gubernatura de Veracruz, el priista José Francisco Yunes, y de MC, Hipólito Deschamps tundieran a la candidata de Morena, Rocio Nahle, quien ahora se revela que además de varias propiedades y departamentos, también paga 33 pesos de luz por bimestre en el servicio de energía eléctrica.
"Hemos solicitado una y otra vez el subsidio a la tarifa eléctrica para Chihuahua; las temperaturas extremas en las que vivimos nos obligan a un exceso de consumo de energía, morena nos ha negado el subsidio, pero eso sí, la candidata de Zacatecas @rocionahle paga $33 pesos de luz", señaló Rocío González.
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